首份兒童用藥指導(dǎo)文件發(fā)布

關(guān)于兒童用藥安全的問題正在越來越得到政府部門重視。

5月30日，國家衛(wèi)生計生委、國家發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部、人力資源社會保障部、食品藥品監(jiān)管總局、國家中醫(yī)藥局聯(lián)合印發(fā)了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》(國衛(wèi)藥政發(fā)〔2014〕29號)，專門針對保障兒童用藥提出了具體要求。

在此之前，國家也曾先后出臺了若干法律法規(guī)和規(guī)范性文件，指導(dǎo)兒童合理用藥工作。在業(yè)內(nèi)專家看來，與之前出臺的一些法規(guī)和文件相比，這次《意見》的出臺更具現(xiàn)實意義。在此次研討會上，江西省 兒 童 醫(yī) 院 院 長 陳 強 表 示 ， 《 意見》是近十幾年來我國關(guān)于兒童用藥的第一個綜合性指導(dǎo)文件，極具現(xiàn)實意義，是我國保障兒童用藥工作走出的重要一步。“兒童用藥市場需求巨大，但用藥短缺卻始終成為一個老大難問題。《意見》通過改革扶持和制度保障來拯救兒童用藥，可謂切中要害。”陳強說道。

據(jù)國家衛(wèi)計委藥政司基本藥物目錄處處長李波介紹，《意見》共6項15條，明確了保障兒童用藥工作的目的和意義，提出目前兒童用藥適宜品種、劑型和規(guī)格不足，企業(yè)缺乏研發(fā)動力和生產(chǎn)積極性，不合理用藥問題仍然存在，兒童用藥安全面臨挑戰(zhàn)。針對當(dāng)前保障兒童用藥工作存在的問題，對藥品研發(fā)創(chuàng)新、申報審評、生產(chǎn)供應(yīng)、臨床使用及綜合評價、質(zhì)量監(jiān)管、中西藥并重、宣傳引導(dǎo)等提出明確要求。

兒童用藥安全未能真正落實

“國家專門出臺政策確實是好事兒，但關(guān)鍵還得落實。”一位業(yè)內(nèi)人士對《經(jīng)濟參考報》記者表示，盡管在此之前，國家早已出臺不少法律法規(guī)和規(guī)范性文件，多次提出保障兒童藥安全問題，但實際上政策并沒有得到落實，兒童用藥方面的諸多問題仍然存在。

“作為兒科醫(yī)生，我始終有幾個困惑。”齊魯兒童醫(yī)院院長蓋中濤在研討會上表示，一是兒童用藥說明書不健全，超說明書用藥普遍存在，二是兒童用藥劑型規(guī)格缺乏，日常用藥存在浪費和違規(guī)現(xiàn)象，兒童用藥安全堪憂。

他舉了個例子，某醫(yī)院因為兒童用藥出現(xiàn)了醫(yī)患糾紛，醫(yī)生的醫(yī)德、治療方面都沒問題，但最后卻輸了官司，原因就是因為醫(yī)生開的藥品說明書中寫著“兒童慎用”，最后醫(yī)院選擇了私下了結(jié)官司。

兒童用藥信息不全，造成兒童用藥大多以成人藥品分劑量或不得不超說明書使用，帶來一定的安全隱患。有數(shù)據(jù)顯示，蓄積中毒、濫用和 超 劑 量 占 兒 科 死 亡 因 素 的55 .56%。在這種情況下，醫(yī)生多是憑經(jīng)驗開藥，“兒科醫(yī)生始終都在承受著巨大的醫(yī)療風(fēng)險。”長春市兒童醫(yī)院院長李麗紅說道。

在場專家指出，一方面，我國60%的“孤兒藥”都是兒童藥，但一些物美價廉的國產(chǎn)兒童用藥卻在大量消失，一些醫(yī)院只能使用昂貴的進口藥，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

業(yè)內(nèi)人士稱，這種問題的根源在于，目前兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)、流通、使用、定價、招標(biāo)等方面缺乏配套的動力性政策，兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)投入高，使得兒童用藥的整體利潤偏低，再加上“一品雙規(guī)”、“差比價”等價格政策，使得企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童藥的積極性明顯不高。

有在場的藥企負(fù)責(zé)人對記者表示，關(guān)于兒童藥的申報審評專門方面仍存在問題，兒童用藥審評數(shù)量和質(zhì)量難以保證。據(jù)悉，該藥廠計劃生產(chǎn)一種兒藥口服液，但申報了六年都無果，早就建好的生產(chǎn)車間也就此空置了六年多。

專家建議出臺時間表和路線圖

在場專家表示，《意見》中對于保障兒童用藥提出了很多針對性政策，包括完善體系建設(shè)，提高臨床使用綜合評價能力，加強人才隊伍建設(shè)，建立申報審評專門通道，建立研發(fā)創(chuàng)新機制，鼓勵開展兒童用藥臨床試驗等等。

“關(guān)鍵的問題是，由哪個部門牽頭去做？如何去做？”江西省兒童醫(yī)院院長陳強建議，一是要建立全國兒科藥物臨床試驗協(xié)作網(wǎng)，通過全國兒童�？漆t(yī)院和各大學(xué)醫(yī)學(xué)兒科參與的多中心臨床試驗，為我國兒科新藥參數(shù)補充更多的循證醫(yī)學(xué)資料；二是建立全國兒童藥物不良反應(yīng)檢測中心，將全國兒童藥物不良反應(yīng)檢測網(wǎng)絡(luò)與全國藥品不良反應(yīng)檢測系統(tǒng)對接，對兒童尤其是新生兒藥品不良反應(yīng)資料進行細(xì)致分析，實現(xiàn)數(shù)據(jù)全國共享。

山東達因海洋生物制藥股份有限公司總經(jīng)理楊杰則表示，需要從政策和市場方面雙管齊下。一方面加強政策扶持，做好頂層設(shè)計。由政府牽頭、聯(lián)合醫(yī)療機構(gòu)、制藥企業(yè)、藥品監(jiān)管、行業(yè)專家及相關(guān)部門和機構(gòu)，全力推動量身訂制兒童藥物，使我國兒童用藥的可獲得性和用藥安全性得到改善。另一方面，在市場方面保證生產(chǎn)供應(yīng)。她建議開展專業(yè)兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)認(rèn)證，在全國認(rèn)證10家左右基礎(chǔ)較好的兒童用藥專業(yè)企業(yè)，在兒童用藥研發(fā)、注冊審評、招標(biāo)、定價及醫(yī)保方面給予有力的資金和政策扶植，在全國形成示范效應(yīng)和規(guī)模效應(yīng)。確立兒童用藥研發(fā)思路，口感、劑型、規(guī)格對于兒童藥物政策傾斜；產(chǎn)學(xué)研結(jié)合，搭建兒童用藥技術(shù)平臺。

在兒童藥評審方面，她表示，兒童制劑研究難度大，無法找到一種制劑適合所有年齡的兒科患者。建議對于兒童適宜劑型、規(guī)格的改變并進行臨床研究的品種，給予新藥證書和市場保護政策，針對兒童專用仿制藥建立專門審評渠道優(yōu)先審評。建立專門的兒童審評部門及審評渠道、制定兒童用藥研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則，鼓勵和扶持兒童制藥企業(yè)建立專業(yè)兒童用藥研發(fā)機構(gòu)及技術(shù)平臺。對于兒童專業(yè)藥物單獨定價，鼓勵兒童藥品技術(shù)轉(zhuǎn)讓，定期公布兒童用藥臨床使用中缺乏的品種，劑型，規(guī)格等信息，引導(dǎo)企業(yè)開展立項研發(fā)工作。對于適用于兒童的醫(yī)院制劑鼓勵醫(yī)院與專業(yè)兒童制藥企業(yè)聯(lián)合申報注冊，享受優(yōu)先審評政策。